<產業新聞>安成生技罕病新藥AC-203全球樞紐性臨床試驗 首位受試者收案
#孤兒藥 #人體試驗標準 #新藥上市許可審查 #NDA #單純型遺傳性表皮分解性水泡症 #蝴蝶兒童 #EB #台灣罕病蝴蝶寶貝醫護促進會
安成生技 (6610-TW) 宣布，授權美國 Castle Creek Pharmaceuticals 合作開發的孤兒藥產品 AC-203/CCP-020，已於 2017 年 5 月啟動全球樞紐性臨床試驗，首位受試者也正式收案。
安成生技總經理暨執行長陳志光表示，本次全球臨床試驗的第一位病患如期登錄，並成功整合推動歐美地區的孤兒藥大型人體試驗標準，是公司與 CCP 共同努力的成果，本次結果將用於新藥上市許可審查 (NDA)，期能為單純型遺傳性表皮分解性水泡症的病患提供全新且有效的治療藥物，改善病患的生活品質。
陳志光表示，AC-203 的製造供應從臨床試驗用藥到未來的商業量產，均由安成生技委託安成國際藥業 (4180-TW) 生產，安成國際藥業擁有符合美國及歐盟品質法規需求的製造廠，成為保留全球製造權的基礎，未來隨著產品核准上市，將大幅提高台灣在全球製藥的地位。
安成生技表示，AC-203 適應症為單純型遺傳性表皮分解性水泡症 EBS，歐美俗稱蝴蝶兒童 (Butterfly Children)，全球的病患估計達 50 萬人，在歐美、日本等先進國家有近 5 萬病患，而台灣也有數十名患者。
產業人士指出，在歐美因為 EB 對病患生命的威脅，以及對病患本身和照顧者的巨大壓力，促成病友組成團體，例如 DEBRA 即為一世界性的 EB 病友會，積極爭取政府的重視，推動研究機構投入研發治療藥品，並吸引媒體廣泛報導，引發高度關注。在台灣的 EB 病患也成立了病友團體，如台灣罕病蝴蝶寶貝醫護促進會，並加入成為 DEBRA 的一員，也為 AC-203 的開發提供寶貴的建議，所以 AC-203 可視為國內第一個病友與新藥生技公司合作，貢獻於全球重大罕見疾病的里程碑。
資料來源：http://news.cnyes.com/news/id/3825967
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